l  >국내 도입된 첫 유전성혈관부종 급성발작 치료제 피라지르

l  >9월 1일부터 유전성혈관부종 급성발작 시 자가투여 할 수 있는 1회분 급여 처방

l  >피라지르, 유전성혈관부종 환자의 접근성 확대로 긍정적인 삶의 변화 이끌 것

[왓처데일리]희귀질환 및 스페셜티 분야의 글로벌 생명공학 제약기업 샤이어코리아(대표 문희석)의 유전성혈관부종 치료제 ‘피라지르®프리필드시린지(Firazyr®, 성분명: 이카티반트아세테이트, 이하 피라지르®)’가 9월 1일부터 건강보험 적용을 받게 된다.

피라지르® (이카티반트아세테이트)는 3-mL의 프리필드시린지(사전 충전형 주사기)로 제공되며 의료 전문가에게 지도를 받은 환자는 스스로 피하 주사할 수 있다. 

피라지르®는 성인에서 C1-에스테라제 억제제 결핍으로 인한 유전성혈관부종의 급성발작에 사용되는 치료제로 브래디키닌(Bradykinin)의 혈관 확장 작용을 차단해 2시간 내 급성발작을 완화한다. 프리필드시린지(사전 충전형 주사기)로 제공돼 의료 전문가에게 지도를 받은 환자는 스스로 피하 주사할 수 있다.

피라지르®의 급여 적용 대상은 혈청검사 등으로 C1-에스테라제 억제제 결핍으로 인한 유전성혈관부종이 확진된 환자로 급성발작 시 사용할 수 있는 1회분에 대해 급여가 적용된다.

샤이어코리아 문희석 대표는 "국내에서 급여 인정을 받은 유전성혈관부종 급성발작 치료제가 전무한 상황에서 빠른 기간 내 급여가 결정돼 매우 기쁘게 생각한다. 피라지르®의 급여화는 예고치 않은 발작으로 일상적인 삶의 영위가 어려운 유전성혈관부종 환자들에게 긍정적인 삶의 변화를 이끌어낼 것”이라며 “향후 샤이어코리아는 유전성혈관부종을 포함해 국내 희귀질환 환자들의 치료 옵션 확대 및 환경 개선을 위해 지속적으로 힘쓸 것”이라고 밝혔다.

한편,  유전성혈관부종은 체내 ‘C1-에스테라제 억제제’ 결핍 혹은 기능 이상으로 손, 발, 복부 혹은 후두부의 조직들이 붓는 유전희귀질환이다. 급성발작이 후두부에 발생하면 최소 20분에서 평균 8.3시간 내에 기도폐색으로 질식사할 수 있으며, 장관에 부종이 발생할 경우 장폐색을 야기해 장괴사로 이어질 수 있어 빠른 대처가 필요하다.   전세계적으로 50,000명에서 150,000명 당 1명 꼴로 발생하며,  국내에는 2017년 기준 약 65명의 환자가 있는 것으로 알려져 있다. 현재까지 국내 출시된 유전성혈관부종 급성발작 치료제는 샤이어코리아의 피라지르®가 유일하다.