- GAD65, GDNF, IL-10 등 3종류의 치료 유전자를 이용해 1회 국소 주사로 치료 계획

- 2019년부터 미국에서 18명을 대상으로 임상을 시작해 24개월 동안 관찰 예정

- 유전자치료제 전문기업으로 인정받는 기회가 될 것으로 기대

[왓처데일리]코오롱생명과학(대표이사 이우석)은 “신경병증성 통증 유전자 치료제인 KLS-2031(이하 KLS-2031)”의 미국 1상/2a상 임상 진행을 위한 FDA의 IND 승인이 완료했다고 11일 밝혔다.

○ 신경병증성 통증 유전자치료제인 ‘KLS-2031’은 세계 최초 골관절염 세포유전자치료제인 ‘인보사’의 후속 파이프라인으로 기존 신경병증성 통증 치료 방식과는 달리 유전자를 이용한 주사 요법의 치료제다. 인보사 출시 이후 유전자치료 전문기업으로 거듭나기 위한 새로운 도전이 시작될 것으로 보여진다.  

○ 신경병증성 통증이란 신체의 손상이 아닌 신경계의 손상이나 기능적 이상으로 발생하는 통증을 말한다. 난치성이며 만성적으로 오래 지속되는 특성이 있으며 일반인의 경우 통증으로 느끼지 못하는 자극이지만 환자들에게는 극심한 고통을 주는 감각신경계 질환이다.

○ ‘KLS-2031’은 2개의 ‘아데노 부속 바이러스 전달체 (AAV vector)’에 3개의 치료 유전자(GAD65, GDNF, IL-10)를 탑재한 유전자치료제다. 첫 번째 전달체에는 ‘GAD65’유전자를 탑재해 뇌로 가는 통증신호를 억제하는 작용을 하며 두 번째 전달체에는 ‘GDNF’와 ‘IL-10’ 유전자를 탑재해 각각 손상된 신경을 보호하고 염증을 막는 작용을 하게 된다.

○ 이를통해 통증 완화효과를 기대할 수 있게 된다. 시술방식은 1회 국소 주사로 진통 효능이 장기간 지속되도록 개발되었으며 기존의 치료제로는 효과를 보지 못하는 신경병증성 통증을 겪고있는 환자들을 타겟으로 하고 있다.

○ 코오롱생명과학이 미국에서 진행 할 이번 1상/2a상의 계획은 미국 2개 임상기관을 통해 안전성 및 유효성 평가를 목적으로 2019년도 내에 임상을 개시할 예정이며, 시험대상은 18명으로 투약 후 24개월 관찰을 할 계획이다.

○ ‘KLS-2031’ 연구는 유전자치료제 분야 등 국내기업의 글로벌 도약을 위해 보건복지부 및 과학기술정보통신부가 공동출연해 2015년부터 3년간 지원하는 ‘글로벌 첨단바이오 의약품 기술 개발 사업과제 지원’으로 수행 되었다.

○ 코오롱생명과학의 이우석 대표는 “세계 최초 골관절염 유전자치료제인 인보사의 성공적인 상업화 이후 후속파이프라인으로 연구/개발중인 KLS-2031의 미국 FDA의 임상승인은 코오롱생명과학이 글로벌시장에서 유전자치료 전문기업으로 인정받고, 국내의 최첨단 유전자 연구수준을 해외 바이오시장에 한층 더 알릴수 있는 긍정적인 기회가 될 것”이라고 밝혔다.