[왓처데일리]식품의약품안전처(처장 오유경)는 성인 면역 혈소판 감소증 치료에 사용하는 희귀의약품 제이더블유중외제약(주) ‘타발리스정100밀리그램(포스타마티닙나트륨수화물)’ 외 1품목을 1월 20일 허가했다고 밝혔다.

 이 치료제는 비장 타이로신 키나제(Syk)의 활성화를 저해하는 데, 혈소판에 대한 항체 생성을 억제하여 혈소판 파괴를 막는 동시에 대식세포의 혈소판 섭식 작용도 방해한다.

 비장 타이로신 키나제(SYK: spleen tyrosine kinase)는 혈액세포에 널리 존재하는 비수용체 타이로신 인산화 효소. 췌장의 베타세포 내에 활성화된 신호전달에서 중요한 역할을 수행한다.

 식약처는 이 치료제가 이전에 성인 면역 혈소판 감소증 치료에 불충분한 반응을 보인 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대한다. 참고로 식약처는 해당 치료제가 국내 의료 현장에 빠르게 도입될 수 있도록 우선심사 대상으로 지정(’23.7월)하고 신속하게 심사했다. 

 식약처는 앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 희귀･난치질환 환자에게 새로운 치료제가 신속하게 공급되어 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다해 노력할 계획이라고 밝혔다.