[왓처데일리] 가톨릭대학교 서울성모병원이 주도한 국산 백혈병 치료제인 라도티닙(슈펙트)의 임상 2상 연구결과가 혈액학 분야의 세계적인 저명 학술지 Haematologica 4월호 온라인판에 게재됐다.

라도티닙은 국내 제약사가 개발한 아시아 최초의 만성골수성백혈병 2세대 치료제이다. 국산 항암제를 한국 의사가 주도적으로 10년 넘게 꾸준히 임상 연구하여 국제적인 학술지에 결과를 발표한 것은 이번이 처음이다.

이로서 전체 성인백혈병의 약 25%를 차지하는 만성골수성백혈병 환자와 그 중에서도 기존 백혈병 치료제에 내성이 생겨 치료가 불가능한 말기 만성골수성백혈병 환자들에게 희소식이 될 것으로 보인다.

가톨릭대학교 서울성모병원 혈액내과 김동욱(교신저자)․동아대학교병원 김성현(제1저자) 교수팀은 기존 항암제 치료로 인해 강력한 내성이 생겨 유전자의 일부가 변형된 점 돌연변이를 가지고 있거나 글리벡 치료에 실패한 22세에서 75세의 만성기 만성골수성백혈병 환자 77명에게 임상 1상 시험 결과를 바탕으로 라도티닙 400mg을 1일 2회 복용하게 하고 총 12개월을 추적 관찰했다.
  
그 결과 65%인 50명은 치료 시작 후 12개월까지 발병 시점에 비해 혈액 내 암 세포가 10배 이상 감소하는 주요염색체반응을 얻었다. 또한 주요염색체반응이 24개월 이후까지 유지되는 비율은 87%로 치료 효과가 지속됨을 증명했다.

전체 환자의 47%인 36명은 필라델피아염색체가 완전히 제거된 완전염색체반응을 치료 시작 1년이라는 짧은 기간 내에 얻어 우수하고 빠른 치료효과를 보였다.

치료 후 96%는 12개월 이상의 생존율을 보였고 86%는 질환이 급성기로 진행하지 않고 안정된 상태로 생존하는 것으로 관찰됐다. 

치료 중 관찰된 주요 부작용은 혈구 감소, 피로감, 황달 등이었으나 치료 용량을 줄이거나 일시적으로 중단하면 부작용이 개선되어 안전성도 우수함이 확인됐다.

라도티닙은 2003년 일양약품에서 개발하였고 서울성모병원 김동욱 교수팀이 주도적으로 전임상 및 임상 1상 연구를 진행했다. 2011년 11월까지 한국, 인도, 태국의 12개 대학병원에서 2상 임상 시험이 완료되자 2012년 1월 한국 식약처는 라도티닙을 글리벡 치료에 실패한 만성골수성백혈병 환자의 2차 치료제로 승인했다.

가톨릭대학교 서울성모병원 김동욱 교수는 “라도티닙(슈펙트)이 개발되어 다국적 제약사의 기존 백혈병 치료제의 약값을 낮추는 결과를 얻어 한국이 약 값이 제일 싼 나라가 되었으며 서울성모병원의 주도로 국내 9개 대학병원 연구진이 공동 연구 네트워크를 만들어 임상연구를 진행해 얻은 이번 연구결과로 한국 의학의 위상까지 높이는 결과를 가져왔다”고 말했다.

한편 김 교수는 현재 한국을 포함한 아시아 24개 대학병원에서 진행 중인 3상 임상연구도 주도적으로 진행하고 있다.  

김 교수는 “이미 임상 2상시험을 통해 기존 항암제로는 치료하지 못해 다른 항암제를 사용할 수밖에 없는 만성골수성백혈병들에게 우수한 치료 효과를 얻은 만큼 앞으로는 적절한 복용용량으로 치료율을 높이고 부작용은 줄이는데 주목하여 더 많은 환자가 치료를 받을 수 있도록 노력하겠다”고 강조했다.