[왓처데일리] 자폐증은 사회성 결여, 의사소통 장애, 제한적이고 반복된 행동 양식이 특징적으로 나타나 평생 동안 지속되는 신경발달 장애로 정확한 발병원인은 아직 밝혀지지 않고 있다.

전세계적으로 발병 아동수가 증가하고 있으며 우리나라 소아 1000명 중 1명에서 나타나고 대부분 36개월 이전에 여아보다 남아에서 3 ~5배 정도 많이 발생하는 것을 알려졌다. 행동학적 및 교육적 방법 등 자폐증의 치료적 접근이 현재 알려져 있으나 자폐증을 완치할 수 있는 약물이나 특수치료는 아직까지 없는 것으로 알려졌다.

최근에 줄기세포를 이용하여 자폐증을 치료하려는 연구가 시도되고 있다. 가천대 뇌과학 연구원 서유헌 원장, 장근아 교수팀과 네이처셀과 알바이오가 공동 운영하는 바이오스타 줄기세포기술연구원은 사람지방유래 줄기세포를 이용하여 자폐증의 치료 가능성을 확인하여 국제적 학술지인 Behavioural Brain Research (이하 BBR: 2015년 기준 impact factor 3.0)에 4일 발표했다고 12일 밝혔다.

연구팀은 Valproic acid (VPA; 발프로산)을 투입하여 자폐증 모델동물을 만든 후 자폐증의 진단이 36개월 이전의 이른 시기에 이루어지는 것을 감안하여 배양된 사람 지방 줄기세포를 postnatal day 2(P2) 또는 P3 시기에 모델 동물의 뇌실에 1회 주입했다.

지방줄기세포 투여 후 3주부터 자폐증 특이적인 행동양식의 변화 및 병리학적, 분자 생물학적 변화를 관찰했다. 그 결과 자폐증 모델에서 증가되는 반복행동의 빈도와 지속시간이 지방줄기세포 투여에 의해 유의하게 감소하는 것을 확인하였을 뿐만 아니라 사회성 감소와 불안을 의미있게 개선시키는 것도 확인했다.

이러한 지방줄기세포의 치료효과의 작용기전에는 항염증성 신경보호작용을 나타내는 사이토카인인 IL-10과 혈관생성인자인 VEGF의 증가를 통해 자폐증에서 비정상적으로 증가하는 뇌내 염증반응을 줄여주고 혈관 생성을 증가시킴으로서 자폐증의 증상을 개선시키는 것으로 확인되었다.

또 다른 기전으로는 지방줄기세포의 주입이 자폐증 모델에서 신경세포생존과 세포분화주기 조절 작용하는PTEN/AKT signaling의 활성을 정상화시킴으로써 행동개선에 효과가 있는 것으로 확인되었다.

가천대 뇌괴학연구원 서유헌 원장은 “지방줄기세포는 면역기능과 신경보호작용을 나타내는 IL-10과 혈관생성인자인 VEGF를 증가시키고  PTEN/AKT 신호체계를 정상화 시킴으로서 자폐성 행동이 의미 있게 나타났고 이와 같은 결과는 지방줄기세포의 임상적인 활용에 토대를 제공하였다는 점에서 그 의의를 가진다”는 소감을 밝혔다. 

이번 공동연구를 수행한 바이오스타 기술연구원 라정찬 원장은 “우리 자신의 몸에 존재하는 성체줄기세포의 체외배양 기술을 개발한 보람을 느끼며 자폐증 환차 치료에 적용하는 후속 임상 연구도 성공할 수 있도록 힘쓰겠다”고 각오를 다졌다.